干细胞新药研发动态：2022年已有9款干细胞新药申报项目被CDE受理

发表时间：2022-08-08 15:09

干细胞疗法被视为21世纪的医学革命，已成为全球生命科学前沿最重要的研究领域之一。以干细胞技术为核心的再生医学作为时下生命科技突破的重点领域，也被誉为继药物疗法和手术疗法之后的第三次医学革命“高地”。

干细胞作为再生医学的重要分支，在很多临床难治性疾病的治疗上也展现了广阔的应用前景。尤其是在新冠病毒疫情爆发期间，干细胞已呈现出一定的医学应用潜力。

根据海外市场咨询机构预计，2027年干细胞相关的行业产值将达到182.89亿美元。在新兴产业与市场消费的推动下，全球干细胞治疗的应用市场将出现强劲增长。

干细胞是一类原始的、未分化的细胞，具有自我复制和多向分化的潜能。干细胞有多种分类方法，按照分化潜能可分为：全能干细胞、多能干细胞和单能干细胞（或者专能干细胞）；按照来源可分为：胚胎干细胞、诱导多能干细胞和成体干细胞。千变万化的干细胞具有许多特性，比如归巢效应，免疫调节能力、多向分化能力等，这也是干细胞具备临床应用前景的核心魅力所在。

全能干细胞

细胞药物临床申报

在美国，根据《公共卫生服务法》（PHS Act; 42 U.S.C. 262）第351条的规定，经过培养扩增的MSCs产品需要向FDA提交IND申请，获得许可开展临床试验。在欧盟，基于MSCs的治疗产品开发和授权由欧洲药品管理局（EMA）监管。EMA成立了高级治疗委员会（CAT），负责MSCs治疗产品的审评和许可。在中国，根据现行监管法规，在临床研究中使用MSCs可通过两种途径获得许可。

其一，卫健委已经实施了细胞治疗产品开展临床研究的相关法规，批准通过伦理委员会审查合格的指定医院，进行MSCs临床研究。

其二，如果申办者打算开发MSCs药物，则使用MSCs产品的临床试验需要根据 NMPA法规获得CDE规定的IND申请并获得许可。

近年来，国家药监局改革举措不断，其中不得不提的一点就是新药临床默示审批制度，这也为国内干细胞新药的开发提供了有力的支持和保障。IND申请必须由申请人提交，并提供全面的信息（包括细胞和制造工艺的开发、质量标准、质量控制、MSCs产品的稳定性研究、药效研究、安全性和毒性研究以及临床试验计划和试验方案）。根据IND 申报的规定，MSCs产品必须在符合GMP实验室生产。

目前，细胞治疗药物从研发到上市的路径已经十分清晰，具体过程详见下图：

细胞治疗产品开发最全流程图

细胞治疗产品开发最全流程图，兴德通制图

国内已受理干细胞新药

据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网最新数据显示，截至目前，CDE已受理了48个干细胞相关新药申报项目，其中2022年新增了9个干细胞新药申报项目。而2022年以来被CDE受理的9个干细胞新药申报项目中，有8款干细胞新药使用的是围产期组织脐带来源间充质干细胞，1款为人源脂肪间充质干细胞，且这9款申报的干细胞新药均为间充质干细胞1类新药。

2022年新增了9个干细胞新药申报项目

在CDE已受理的48个间充质干细胞的新药申报项目中，有27款新药已通过了临床试验默示许可。在27个受理品种中，以围产组织来源的脐带间充质干细胞为最多，多达17款。毫无疑问，脐带间充质干细胞新药是当前干细胞新药研发的热点，这得益于脐带间充质干细胞“通用”和“现货”两个特质。

受理干细胞药物临床应用

既然间充质干细胞这么重要，那么小编就在这里和大家简单科普一下间充质干细胞的发现史：1976年，Freidenstein等首次发现在骨髓里存在一群非造血的骨髓基质细胞，呈克隆性贴壁生长，形态和成纤维细胞相似。由于这些细胞具有多能性，可以分化为中胚层组织，如肌肉、肌腱、韧带及脂肪组织等。1988年，Freidenstein和Owen 将其命名为“骨髓基质干细胞”；1992年，Arnold Caplan教授将MSCs命名为间充质干细胞（Mesenchymal Stem Cells，MSCs），他也被业界称为“间充质干细胞之父”。

言归正传，在CDE注册的27款进入临床默示许可阶段的干细胞新药适应症涉及多种疾病的治疗，包括关节炎、重度狼疮性肾炎、缺血性脑卒中、银屑病、肺纤维化以及肝脏衰竭等多种疾病。

CDE注册的27款进入临床默示许可阶段的干细胞新药适应症涉及多种疾病的治疗