全球细胞产业发展盘点

干细胞医疗技术临床应用始于1968年，世界上第一例骨髓移植术治疗了一位重症联合免疫缺陷患者，从而开启干细胞在医学上的应用之门。

随着全球范围内干细胞治疗技术和产业化快速发展，各国家密集发布支持性政策，多种成熟产品陆续走向市场，干细胞产业即将翻开新的篇章。

干细胞资源是国家重要的战略资源，如何安全有效的保存我国特殊、唯一、稀有的人类生物资源，对促进我国人口健康、维护生命资源安全、治疗重大疾病等具有重要的意义。

干细胞的重要价值体现之一是在疾病治疗中的应用。

诺贝尔生理学或医学奖获得者Thomas C. Sudhof教授曾表示， “我们可以把疾病进行控制，干细胞是一个非常好的治疗方法。在传统医学治疗无法解决的问题上，干细胞研究将带来新的希望。”

△ Thomas C. Sudhof教授

国际上美国、韩国、日本、欧盟等均已有经批准的干细胞治疗产品上市，干细胞治疗疾病正成为更为广泛的现实。

根据美国国立卫生研究院管理的临床研究登记系统(Clinicaltrials.gov)数据显示，截至2021年8月，全球登记的干细胞临床研究项目共计5903项。目前全球登记的干细胞临床研究项目主要是成体干细胞临床试验，涉及血液病、肿瘤、神经系统疾病、心脏疾病、免疫系统疾病等领域。

其中美国保持绝对领先的地位，截至2021年，美国干细胞临床研究项目数量达到2837项，远多于其他各国；中国、法国和德国的干细胞临床研究项目数量分别为628项、364项和322项。

截止2021年9月，全球已经有21款干细胞产品获批上市，分布于美国、欧盟、韩国、加拿大、澳大利亚和日本等地。其中，欧盟批准数量最多，有6款产品获批上市；韩国有5款产品获批。

目前，欧美日韩等发达国家高度重视干细胞产业的发展，并认为干细胞产业将是本国继续引领未来生物科技领域的重要支撑，都出台了比较完整的干细胞产业政策体系。

我国参照发达国家的发展经验，结合我国干细胞产业的发展实际，也出台了一系列政策法规，为干细胞产业的发展提供了有利的政策支持。

△ 美国有关干细胞治疗产品主要监管法律法规和指南规范

△ 欧盟有关干细胞治疗产品主要监管法律法规和指南规范

△ 日本、韩国和中国有关干细胞治疗产品的主要监管法律法规和指南规范

中国在政策上大力支持干细胞移植领域，每年都会对干细胞研究项目提供资金支持。

随着干细胞基础研究不断成熟，行业内也急需相应的法规来规范和引导干细胞临床转化应用，在 2015 年原国家卫生计生委先后出台了干细胞三大政策《干细胞临床研究管理办法(试行)》、《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》、《关于开展干细胞临床研究机构备案工作的通知》文件。

《干细胞临床研究管理办法（试行）》规定，干细胞治疗相关技术不再按照第三类医疗技术管理。这是中国第一份针对干细胞临床研究进行管理的规范性文件，有力地推进了中国干细胞临床研究工作的的规范化管理。

△ 关于印发《干细胞临床研究管理办法（试行）》的通知

国家十分重视干细胞研究，最近几年出台了一系列政策为干细胞研究和应用保驾护航。

2020年9月，国务院发布《关于印发北京、湖南、安徽自由贸易试验区总体方案及浙江自由贸易试验区扩展区域方案的通知》，鼓励自贸区内开展跨境远程医疗等临床医学研究，和按照有关规定开展干细胞临床前沿医疗技术研究。

截止2022年初，全球经批准的细胞治疗产品共33款，包括12种免疫细胞和21种干细胞。值得注意的是，许多已经批准的细胞疗法正在开发新的适应症。

已经获批的间充质干细胞药物产品，其中，有三种被批准用于组织修复应用。适应症分别是急性心肌梗死，重复性和/或创伤性软骨退行性病变、包括退行性骨关节炎，皮下组织缺损。

获批的间充质干细胞产品中，有七款用于调节多种疾病的免疫反应。适应症包括克罗恩病（Alofisel、Cupistem）、急性移植物抗宿主病（Prochymal、TEMCELL）、肌萎缩侧索硬化（NeuroNata-R）、脊髓损伤（Stemirac）和Buerger病引起的严重肢体缺血（Stempeucel）。

为鼓励新药研发和提高新药审批效率，我国开启了新药临床默认审批制度，新药临床试验也由过去的审批制度转变为默示许可制。

在干细胞临床应用方面，根据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)公示信息显示，截止2022年1月5日，共有23个干细胞新药项目获得国家临床默示许可——

分别是胎盘、脐带、骨髓、牙髓、宫血、异体/自体脂肪来源的间充质干细胞，适应证包括了膝骨关节炎、类风湿关节炎、糖尿病足溃疡、肺纤维化、肝衰竭、卒中、急性呼吸窘迫综合征、牙周炎、克罗恩病和GvHD等。

2021年11月，山东省“人脐带间充质干细胞注射液治疗中-重度持续性变应性鼻炎的临床研究”、“脐带间充质干细胞静脉输注治疗酒精性失代偿期肝硬化的安全性、耐受性及初步有效性临床研究”两个干细胞临床研究项目在国家卫健委成功备案。

此外，此次全国共有11个干细胞临床研究项目在国家卫健委备案成功。

截至2021年11月，干细胞临床研究备案项目达到111个，干细胞临床研究备案机构133家(含军队医院)。

根据对上述133家备案机构归属地的汇总与整理，北京、广东、上海的干细胞临床研究备案机构数量最多，分别达到19家、15家和15家。个省市干细胞临床研究备案机构数量的总和占全国干细胞临床研究备案机构总量的36.84%。

基本已形成区域竞争格局：北京、广东、上海干细胞临床研究备案机构占比近四成。

随着各国政策的逐步放开，干细胞治疗相关的监管指导意见相继出台，生物技术公司的前期基础科研结果和临床试验数据的积累等都为干细胞治疗行业的发展打下良好的基础，干细胞产业前景也十分明朗——

随着干细胞有关技术的迅速发展，对企业的要求越来越高，未来发展干细胞全产业链的企业将在市场上占据优势地位。

值得一提的是：当前，中国已经涌现一批干细胞企业向全产业链的方向发展，这些企业通过产业各个环节互相支持，依靠采集、储存、研究、治疗于一体的干细胞全产业链，不仅打造了良好的生态圈，还对整个产业的良性发展起到了正向作用。

我国细胞产业的发展可以说在全球已经处于第一梯队，而人们也更加期待，优秀的医疗科研者，必将会用这一先进的技术，为大众带来更加健康、高品质的生活。

内容来源：丁院士讲细胞