世界自闭症日丨干细胞治疗自闭症临床研究案例

目前用于治疗自闭症研究的工具细胞有脐带血单个核细胞、间充质干细胞、神经干细胞等。

①脐带血单个核细胞：脐血单个核细胞含有许多未成熟干细胞，其中以CD34+造血干细胞最为丰富，其次是少量的间充质干细胞和微量的内皮祖细胞和肌干细胞等。这些干细胞具有较强的增殖能力和向神经细胞分化的潜能，并可分泌多种生长因子及神经营养因子。

除调控造血功能外，还广泛参与免疫调节、细胞增殖、凋亡、内源性前体细胞再生、血管再生等病理生理作用。

李强等[1]经腰穿蛛网膜下腔途径，以2×106/kg异体人脐血单个核细胞移植治疗30例儿童自闭症患者，1次/周，共治疗3次。第2次移植1周后患儿脑脊液中神经生长因子较移植前、第1次移植1周后水平增高。

②间充质干细胞：间充质干细胞是一组具有可塑性的多能干细胞，使其能够分化为非间充质干细胞。来源包括: 骨髓，胎盘，脂肪组织，肺，血液，脐带，经血中分离出这种类型的干细胞。它们可以分化为多种细胞类型。MSC在体外分化为神经元的几种方法已得到证实，推荐将它们作为神经系统疾病的有效选择，包括中风，帕金森病( PD) ，多发性硬化症( MS) 和阿尔兹海默病（AD）治疗。

RIORDAN等[2]利用异基因脐带间充质干细胞具有免疫调节和抗炎特性，治疗自闭症患儿。每12周有20例受试者接受3600万静脉UC－MSC剂量( 在9个月内进行4次) ，并在治疗完成后的3个月和12个月进行随访。通过自闭症治疗评估清单( ATEC) 和儿童自闭症评定量表( CARS) 以及MDC和TARC血清水平的测量来评估疗效。

在治疗过程中，8例受试者的CARS和ATEC得分下降，与基线相比，他们处于较低的ASD症状类别。在这8例受试者中，有5个受试者的MDC和TARC炎性细胞因子水平也降低了。上次给药后3个月，平均MDC、TARC、ATEC和CARS值达到最低水平。因此，确定在患有ASD的儿童中使用UC－MSC是安全和有效的。

③神经干细胞：神经干细胞( NSC) 是自我更新的多能细胞，NSCs存在于中枢神经系统( CNS) 中， 具有自我更新，体内和体外分化为神经元，星形胶质细胞和少突胶质细胞。

在整个胎儿中枢神经系统 (CNS) 和成年前脑中都发现了NSC。移植后，通过细胞置换，发挥免疫调节作用或内源性修复，并且发现神经干细胞具有神经保护作用[3]。

Toll样受体和小胶质细胞在神经修复和NSC中的复杂作用可能对自闭症有利的[4-5]。