干细胞移植治疗1型糖尿病临床研究进展

发表时间：2022-05-20 11:27

糖尿病是一种常见的慢性疾病，有着“三高一少”的特点，即多饮、多食、多尿、体重减轻。糖尿病是严重威胁人类健康的世界性公共卫生问题。目前在世界范围内，糖尿病患病率、发病率和糖尿病患者数量急剧上升。

据国际糖尿病联盟(IDF)统计：2017年全世界糖尿病患者数已达4.25亿，近40年来，随着我国经济的高速发展、生活方式西方化和人口老龄化，肥胖率上升，我国糖尿病患病率也呈快速增长趋势：截止至2017年中国糖尿病人数已达1.14亿，其中90%是Ⅱ型糖尿病。

据统计数据显示，3年以上的糖尿病患者出现并发症的几率在46%以上;5年以上出现并发症的几率在61%以上;10年以上出现并发症的几率高达98%。尤其是长期血糖增高或是血糖不稳定的患者，很可能提前出现更多的并发症。

随着时间推移糖尿病会对自身的多种组织器官以及系统带来严重的损害，尤其是眼、肾、心脏、血管、神经等具有慢性损害以及功能障碍。糖尿病已经成为威胁人类生命健康最普遍的一类疾病。

现有的降糖药物，包括胰岛素，主要用于控制高血糖和延缓并发症的发展，并不能有效逆转胰岛β细胞的进行性减少和衰竭。促进胰岛β细胞再生和恢复内源性胰岛素分泌可能是治疗糖尿病的理想方法。因此，需探索新的策略以实现最佳的血糖控制。

随着再生医学的兴起，干细胞在糖尿病的治疗中也备受关注。

间充质干细胞具有自我更新，多向分化和细胞因子的分泌的能力。间充质干细胞可分化为产生胰岛素的细胞，其分泌胰岛素以葡萄糖依赖性方式。此外，间充质干细胞可以迁移到受损的胰岛，重塑微环境，使其适合内源性胰岛细胞的增殖和功能恢复，从而修复受损的胰岛功能。

干细胞移植治疗1型糖尿病最新研究进展

据来自Diabetes Daily（糖尿病日报）的报道，Vertex的第一个病人在接受干细胞VX-880移植270天后，现在已经完全停止使用胰岛素，这真是一个令人振奋的好消息。

文章截图来自https://www.diabetesdaily.com/

中文翻译

我们再来看看网友是怎么评价的

我们知道上次公布的数据来自该患者治疗后90天的数据，当时患者的胰岛素用量减少了91%。

移植前，他每天使用34个单位的胰岛素。他的HbA1c（糖化血红蛋白）8.6%，高于大多数成年人的国际血糖目标，并且他的天然胰岛素产量为零。

《纽约时报》为此做了患者专访，这是一位64岁的老人，名叫布莱恩·谢尔顿。多年来，他一直在与危及生命的低血糖作斗争。

谢尔顿说：VX-880“就像一个奇迹”

Vertex公司发布的三个患者情况：迄今为止，已有三名患者在1/2期研究中服用了VX-880。在研究的A部分中，两名患者接受了目标剂量的一半细胞。第三名患者在研究的B部分接受了全部目标剂量。

患者1：先前报道了第90天和第150天的结果。患者在第270天实现胰岛素独立，HbA1c（糖化血红蛋白）水平为5.2%。研究方案将胰岛素非依赖性定义为至少一周未使用外源性胰岛素，HbA1c≤7%，空腹血糖≤126 mg/dL，餐后血糖≤180 mg/dL，空腹或刺激C肽≥166 pmol/L。

在第270天，没有发生与VX-880有关的严重不良事件。有两次SAE，一次为皮疹，一次为脱水，均被认为与VX-880无关。大多数AE被认为是轻度至中度的。最常见的AE为严重低血糖事件，与VX-880无关，发生在围手术期。

患者2：在基线和VX-880输注后第90天，使用混合餐耐受试验(MMTT)评估胰岛细胞功能，并定量C-肽水平（内源性胰岛素产生的直接标志）。在VX-880输注前的基线，空腹和刺激的C-肽水平检测不到，表明没有内源性胰岛素产生。在第90天，刺激的C肽增加到202 pmol/L的峰值，表明VX-880恢复了葡萄糖响应性胰岛素的产生。在第150天，HbA1c从基线的7.5%下降到7.1%，外源性胰岛素的使用减少了30%。

到第150天，没有出现严重不良事件，所有不良事件都被视为轻度至中度。最常见的不良事件是头痛和低镁血症，这被认为与VX-880无关。

患者3：第三名患者接受了VX-880的全部目标剂量，并且已经达到第29天随访。

早期数据显示，第29天空腹C肽增加，血糖控制改善。胰岛细胞功能的综合评价将基于第90天访视期间的MMTT混合餐糖耐量试验进行评价。

到第29天，没有被认为与VX-880有关的严重不良事件。该患者出现了一次中性粒细胞减少的严重不良事件，该事件被认为与VX-880无关。大多数AE被认为是轻度至中度的。最常见的不良事件是恶心，这被认为与VX-880无关。

虽然消息是好消息，我们还可以再多点耐心，看看该公司和FDA的沟通结果，我们希望能尽快看到该药在一个更大群体中的数据。

截止2022年5月20日，据查询美国国立卫生研究院（NIH）的临床试验注册网站（clinicaltrials.gov），全球正在开展的糖尿病相关干细胞治疗临床试验共计136项，其中我国注册项目36项，主要涉及1型糖尿病、2型糖尿病以及糖尿病血管病变、神经病变、糖尿病足等并发症的治疗。