133家干细胞临床研究机构通过备案，其中都涉及治疗哪些疾病

间充质干细胞(MSCs)是一类起源于早期中胚层，并且能够自我更新和具有多向分化潜能的成体干细胞。

MSCs一般来源于胎盘、脂肪、牙髓、骨髓以及脐带和胎儿内脏等器官组织。其中，脐带作为在母体和胎儿之间运输营养物质的纽带，同样含有大量的间充质干细胞。

并且相较于易受供体的年龄因素影响的骨髓间充质干细胞和易受到医学伦理限制的胎儿来源的间充质干细胞而言，增殖效率高、供体广泛、病毒感染率低的脐带间充质干细胞(hUCMSCs) 可能是临床应用时的更好的选择，这些优势也使得hUCMSCs在再生医学领域备受关注。

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大量的研究证明，间充质干细胞在再生医学领域中具有巨大潜力，未来可被用于治疗多种类型疾病，如脊髓损伤、肝损伤、肾损伤及自身免疫性疾病等。

截至目前，干细胞领域全国共有133个干细胞临床研究机构通过备案

截至2021年11月国内临床研究备案项目汇总！干细胞备案项目增至111个！

快讯：2022年上半年国内新增6个干细胞新药申报项目

1、人脐带间充质干细胞治疗肝损伤：hUCMSCs可减少CD8+T细胞数量，进而减少干扰素-γ和肿瘤坏死因子的产生；同时可以抑制肝内已经活化的巨噬细胞向抗炎型M2细胞转化，并阻止肝内的炎症级联反应。

2005年，德国学者首次将干细胞用于肝病治疗，证实干细胞可以促进肝脏再生。近年来，国内外学者进行了大量干细胞移植治疗肝脏疾病的临床探索研究。

2014年，中华医学会医学工程学分会干细胞工程学组发布了我国第1个干细胞移植规范化治疗失代偿期肝硬化的专家共识。

2016年Bi等证实，移植进小鼠内的hUCMSCs可以通过降低miR-199的表达来降低角质细胞生长因子的生成，进而阻止肝星状细胞的活化和聚集，从而起到降低门静脉压力、减少肝纤维化和修复肝损伤的作用。

2021年，中华医学会医学工程学分会干细胞工程专业学组颁布《干细胞移植规范化治疗肝硬化失代偿的专家共识(2021)》。

为了进一步规范化、科学化和标准化我国干细胞移植治疗失代偿期肝硬化的临床研究，中华医学会医学工程学分会干细胞工程学组组织有关专家对干细胞移植规范化治疗失代偿期肝硬化进行论证，更新共识，以期对今后的干细胞移植治疗失代偿肝硬化的临床工作提供参考和指导。

另外，在Li等的研究中，hUCMSCs已显示出对糖尿病和肝病(如肝硬化和暴发性肝衰竭) 的治疗潜力，在临床研究中进行hUCMSCs输注可显著改善高糖血症，并降低血液中甘油三酸酯，总胆固醇和低密度脂蛋白胆固醇含量，从而为2型糖尿病( T2DM) 患者中的非酒精性脂肪肝疾病(NAFLD)患者带来治疗的希望。

肝病（肝硬化、肝炎、肝衰竭）临床备案项目研究情况

2、人脐带间充质干细胞治疗肾损伤：急性肾损伤(AKI)是临床中常见的肾相关疾病，急性肾损伤后若无法得到及时有效的治疗，肾功能将快速恶化，甚至导致功能性肾衰竭。

Andrade等报道称，体外培养的hUCMSCs移植可有效改善急性肾损伤。其作用机制可能是hUCMSCs体内定向分化成肾小管上皮细胞，替代已经受损或坏死的肾组织细胞，并改善肾受损程度和减轻受损部位的炎症反应。

3、人脐带间充质干细胞治疗皮肤损伤：hUCMSCs近年来由于其具有多能性、低免疫原 性和可重建皮肤组织结构等特点而被认为是皮肤损伤的潜在治疗来源。

hUCMSCs移植到皮肤损伤部位后，一方面可通过定向分化成表皮样细胞，促进皮肤角质上皮再生及血管生成，使受损皮肤逐渐愈合；另一方面hUCMSCs可通过调节Wnt4信号通路，促进β-连环蛋白核转运，增强表皮细胞的增殖能力，并通过激活Akt信号通路来抑制表皮细胞凋亡使损伤皮肤。

4、人脐带间充质干细胞治疗脊髓损伤：急性脊髓损伤(ASCI) 是一类由于高爆发暴力引起的椎体移位或骨折残片侵入人体内椎管,导致脊髓受到严重机械性损伤的疾病，ASCI的预后通常较差。而hUCMSCs易于获得和免疫原性低的特点使它成为治疗脊髓损伤这类疾病的热门选项。

2018年，张陆等通过对比hUCMSCs移植前后ASCI患者的功能指标后发现，hUCMSCs可以明显改善ASCI患者的神经功能损伤，并且促进其恢复的同时不影响机体本身的免疫功能。

另外，人神经干细胞(hNSCs)也是在脊髓损伤模型中可用于细胞治疗的移植材料。

2022年6月28日上午9时，人源性神经干细胞治疗脊髓损伤安全性与初步有效性评价临床研究项目启动会在上海市同济医院举行。

5、人脐带间充质干细胞治疗cGVHD：慢性移植物抗宿主病(cGVHD) 是移植手术后最常见的并发症之一，一般发生在移植100d左右，是手术后患者非疾病复发致死的主要原因。而hUCMSCs独特的免疫调节能力使其在cGVHD相关研究中备受关注。

近期张玲等研究报道称，接受hUCMSCs治疗后cGVHD患者外周血中原本高表达CD19+的细胞数量有逐渐降低的趋势，并且未观察到和hUCMSCs移植相关的不良反应，患者也没有复发原发病以及产生间充质干细胞相关的肿瘤。这意味着hUCMSCs用于治疗难治性慢性移植物抗宿主病是有效并且安全的。

临床研究：干细胞治疗移植物抗宿主病安全有效，病情显著缓解

6、人脐带间充质干细胞治疗卵巢早衰：作为异质性疾病，40岁以下的女性中，有1%~3%的女性患有卵巢早衰(POF)，其病理特征包括卵巢功能紊乱、雌激素水平降低和性腺激素水平升高，但目前临床还没有非常有效的治疗手段。越来越多的证据表明，hUCMSCs的移植是治疗POF的潜在疗法。

研究表明，hUCMSCs可以上调血红素加氧酶-1(HO-1)的表达，而HO-1在卵巢的生理功能和垂体腺分泌促性腺激素功能中具有关键作用。

卵巢早衰、宫腔粘连和薄型子宫内膜临床备案项目研究情况

7、人脐带间充质干细胞治疗帕金森和阿尔茨海默症：MSCs可用于治疗神经退行性疾病引起了临床研究领域极大的关注，因为大部分神经退行性疾病都极其影响患者的生活质量，并且暂时没有其他有效的药物治疗手段。

Lo等研究表明，通过颈动脉移植hUCMSCs能够明显使帕金森 (PD) 患者的UPDRS评分和Webster评分升高。hUCMSCs治疗神经退行性疾病的作用机制尚不明确。

目前提出的可能有：hUCMSCs能够分化成促使神经再生及修复的神经元；hUCMSCs旁分泌作用产生的细胞因子可以缓解黑质纹状体的损伤，并抑制PD患者多巴胺神经元的凋亡。

阿尔茨海默症(AD) 的病理特征目前主要认为是由β-淀粉样蛋白聚集体引起的，但尚不清楚这些蛋白质聚集体与临床症状之间的致病机制。hUCMSCs分泌的神经营养因子也许可以改善这种复杂的细胞环境并抑制神经细胞凋亡，同时hUCMSCs可能通过逆转大脑中的小胶质细胞神经炎症而产生持续的神经保护作用。

神经修复（帕金森、阿尔茨海默病和脑卒中等）临床备案项目研究情况

8、人脐带间充质干细胞治疗阻塞性肺疾病：目前临床上使用肺疗法治疗COPD，例如氧气疗法；此外还有进行减少肺体积的手术，以及肺移植来治疗COPD。然而,这些疗法疗效有限且存在严重不良反应。

Le等研究发现hUCMSCs的移植显著改善了COPD患者的生活质量和临床状况,并且结果表明hUCMSCs的全身给药相对安全，这可能是由于hUCMSCs具有较强的免疫调节能力。

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从人脐带分离的脐带间充质干细胞是目前再生医学领域备受瞩目的研究热点，与其他来源的间充质干细胞相比, 它们具有较高的增殖能力、较快的自我更新能力、 较低的免疫原性以及更可靠的获得方式。

随着细胞规模化培养、高通量测序等技术的发展以及临床试验研究体量的增加，相信不久的将来，脐带间充质干细胞将在转化医学领域带给我们更多惊喜。